Defitelio® (défibrotide) : A ne pas utiliser en prophylaxie de la maladie veino-occlusive (MVO) après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques
Le défibrotide, mélange d’oligonucléotides aux effets antithrombotiques, fibrinolytiques, anti-adhésifs et anti-inflammatoires, est indiqué, sous le nom de Defitelio®, pour le traitement de la maladie veino-occlusive hépatique (MVO) sévère dans le cadre de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les patients âgés de plus d'un mois.
Une étuderandomiséeen prophylaxie de la MVO avec un groupe recevant 25 mg/kg/jour de défibrotide en perfusion intraveineuse associé aux meilleurs soins de support versus un groupe avec uniquement les meilleurs soins de support a été menée chez des patients pédiatriques et adultes ayant reçu une transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
Le laboratoire Gentium, en accord avec l’EMA et l'ANSM, informe que :
- L'étude comparant le défibrotide associé aux meilleurs soins de support versus les meilleurs soins de support seuls en prophylaxie de la MVO après transplantation de cellules souches hématopoïétiques a été arrêtée pour cause de futilité.
- Aucun effet n'a été constaté sur le critère principal d'évaluation, la survie sans MVO à J30 après la transplantation
- Défitélio® ne doit pas être utilisé en prophylaxie pour la maladie veino-occlusive hépatique.