Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotique
Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) est indiqué dans le traitement de l’amyotrophie spinale.
Cinq cas de microangiopathie thrombotique (MAT) ont été rapportés chez des patients âgés de 4 à 23 mois (sur un total d’environ 800 patients traités), principalement dans les premières semaines suivant le traitement.
Le laboratoire Novartis Gene Therapies, en accord avec l’EMA et l'ANSM, informe :
- De cas de microangiopathie thrombotique rapportés chez des patients traités par onasemnogene abeparvovec
- De la nécessité d'un dosage de créatinine et d’une NFS-plaquettes avant l'administration du médicament, en complément du bilan biologique initial actuellement recommandé.
- La numération plaquettaire et la fonction rénale (créatinine et bandelette urinaire) doivent être contrôlées étroitement dans la semaine suivant la perfusion puis à intervalle régulier. En cas de thrombopénie, la recherche d’une anémie hémolytique et d'un dysfonctionnement rénal doit être réalisée.
- Si les patients présentent des signes, symptômes ou des résultats d'examens de laboratoire évocateurs d'une MAT, une prise en charge clinique immédiate et multidisciplinaire doit être mise en place.
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Les familles et aidants doivent être informés des signes et symptômes de la MAT et de la nécessité de consulter en urgence s’ils apparaissent.